درمان ژنی نارسایی قلبی را در آزمایش‌های روی خوک‌ها معکوس کرد

یک درمان ژنی تجربی نارسایی قلبی را در خوک‌ها درمان کرد. این درمان نه تنها از بدتر شدن نارسایی قلبی جلوگیری کرد، بلکه باعث شد قلب‌ها ترمیم شده و قوی‌تر شوند.

به‌گزارش انتخاب و به نقل از هلث دی؛ تحقیقات جدید نشان می‌دهند که این درمان ژنی تنها از تشدید نارسایی قلبی در چهار خوک آزمایشگاهی جلوگیری نکرد، بلکه واقعاً باعث شد که قلب‌ها خود را ترمیم کرده و قوی‌تر شوند.

دکتر تین تین هونگ، استاد داروشناسی و سم‌شناسی دانشگاه یوتا، گفت: «با وجود اینکه حیوانات هنوز تحت استرس برای ایجاد نارسایی قلبی بودند، ما شاهد بهبود عملکرد قلب و پایداری یا کوچک شدن قلب بودیم.» او این پدیده را بازسازی معکوس نامید و افزود: «این بازگشت به آن چیزی است که قلب طبیعی باید به نظر برسد.»

این درمان ژنی بر روی پروتئین مهمی به نام “اینترگریتور بریجینگ قلبی 1” (cBIN1) متمرکز است. کاهش سطح cBIN1 باعث اختلال در توانایی انقباض عضله قلب می‌شود.

مطالعات قبلی نشان داده‌اند که بیماران مبتلا به نارسایی قلبی سطوح کمتری از cBIN1 دارند و هرچه سطح این پروتئین در فرد پایین‌تر باشد، خطر مشکلات شدید قلبی بیشتر است.

دکتر رابین شاو، مدیر موسسه تحقیقاتی و آموزشی قلب نوا اکلز هاريسون در دانشگاه یوتا، گفت: «وقتی cBIN1 پایین است، می‌دانیم که بیماران به خوبی عمل نخواهند کرد. حالا سوال این است که اگر این پروتئین را دوباره به بدن بدهیم، چه اتفاقی می‌افتد؟»

برای درمان ژنی، محققان یک نسخه اضافی از ژن cBIN1 را به داخل ویروسی توخالی قرار دادند و سپس این ویروس را به چهار خوک تزریق کردند. ویروس از طریق جریان خون به قلب منتقل شده و ژن را به سلول‌های قلبی می‌رساند.

خوک‌ها معمولاً در مطالعات بیماری‌هایی که بر ارگان‌های انسانی تأثیر می‌گذارند استفاده می‌شوند زیرا ارگان‌های آن‌ها مشابه از نظر شکل و اندازه با ارگان‌های انسانی است.

محققان اشاره کردند که معمولاً حیوانات بزرگ با این سطح از نارسایی قلبی در مدت چند ماه می‌میرند، اما همه چهار خوک دوره شش‌ماهه مطالعه را زنده ماندند.

علاوه بر این، برخی از شاخص‌های عملکرد قلبی بهبود یافتند، که نشان می‌دهد درمان باعث شده قلب آسیب‌دیده خود را ترمیم کند.

توانایی قلب‌های درمان‌شده به پمپاژ خون با گذشت زمان افزایش یافت و هرچند هرگز به سطح کاملاً سالم نرسیدند، اما نزدیک به حالت طبیعی شدند.

محققان گفتند که درمان‌های قبلی نارسایی قلبی تنها 5 تا 10 درصد عملکرد قلب را بهبود بخشیده‌اند، در حالی که این درمان ژنی 30 درصد بهبود ایجاد کرده است.

قلب‌ها همچنین بیشتر از نظر ظاهری شبیه به قلب سالم شدند.

این مطالعه در تاریخ 10 دسامبر در نشریه “npj Regenerative Medicine” منتشر شد.

دکتر شاو این معکوس کردن آسیب‌های موجود را در نارسایی قلبی بسیار غیرمعمول دانست و گفت: «در تاریخ تحقیقات نارسایی قلبی، چنین اثربخشی را ندیده‌ایم. این تفاوت زمین و آسمان است.»

این درمان ژنی همچنین به نظر می‌رسد که عملکرد قلب را از نظر ژنتیکی بهبود بخشیده و باعث شده سلول‌ها و پروتئین‌های قلبی بهتر سازماندهی شوند.

تیم تحقیقاتی در حال همکاری با شرکت دارویی TikkunLev Therapeutics برای آماده‌سازی درمان ژنی برای استفاده در انسان‌ها هستند و قصد دارند تا پاییز 2025 برای دریافت مجوز آزمایش بالینی از FDA اقدام کنند.

دکتر هونگ گفت: «وقتی داده‌های حیوانات بزرگ را می‌بینید که بسیار نزدیک به فیزیولوژی انسان است، این باعث می‌شود که فکر کنید. این بیماری انسانی که بیش از شش میلیون آمریکایی را تحت تأثیر قرار می‌دهد، شاید چیزی باشد که بتوانیم درمان کنیم.»